Los grupos de Neurodegeneración Sensorial y Enfermedades Neuromusculares del Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa, junto a Miramoon Pharma, han desarrollado y probado en ratones una prometedora molécula para tratar la retinosis pigmentaria. Esta investigación ha sido publicada en la revista científica internacional Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS), y ha sido posible gracias a Klaudia González-Imaz, Araceli Lara-López, María Rodríguez-Hidalgo, Miren Sarasola-Gastesi, Adolfo López de Munain, Ainara Vallejo-Illarramendi y Javier Ruiz-Ederra.
La retinosis pigmentaria (RP) es un conjunto de enfermedades oculares degenerativas de origen genético que se caracteriza por una degeneración progresiva de la retina. Actualmente, solo existe un tratamiento disponible en el mercado que está restringido a menos del 1% de los pacientes. En la búsqueda de nuevas opciones de tratamiento, el grupo investigador ha desarrollado y probado una nueva molécula, denominada MP-004, para el tratamiento de esta patología. Para ello, ha utilizado modelos celulares y de ratón altamente relevantes para la enfermedad, y ha demostrado el potencial terapéutico de la molécula MP-004. Las ventajas más destacables de esta pequeña molécula son que, por un lado, su aplicación es no invasiva, y se realiza mediante la técnica conocida como instilación ocular y, por otro, que su mecanismo de acción es independiente a la mutación genética que causa la RP en la o el paciente, lo que podría beneficiar a un espectro más amplio de pacientes con esta patología.
En este estudio se ha demostrado que la administración tópica de la molécula MP-004, como colirio ocular, logra ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad en un modelo de ratón altamente representativo de RP. Estos animales tratados con la molécula preservaron de modo significativo la función de la retina, mantuvieron mejor la estructura de la retina, y tuvieron una agudeza visual superior a los animales usados de control.
En conclusión, MP-004 se perfila como un prometedor agente terapéutico para la RP, preservando la estructura y función de la retina, probablemente por la modulación de los niveles de calcio en las células y por una mejora del estado oxidativo de las células de la retina. Por lo tanto, el impacto de este proyecto reside en su potencial para transformar el panorama clínico de las distrofias hereditarias de la retina. Como ejemplo de ello, es que este estudio ha permitido al grupo investigador obtener la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia europea del Medicamento y de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.
Como subrayan las y los investigadores “Estamos muy orgullosos de la excelencia científica de este trabajo, aceptado en una de las revistas más prestigiosas de investigación en oftalmología. Además, su enfoque traslacional nos ha permitido sentar las bases para el desarrollo de un ensayo clínico basado en esta molécula, cuyo inicio esperamos en los próximos años.”
Este estudio ha sido posible gracias al apoyo la Agencia Estatal de Investigación (MCIU/AEI/10.13039/501100011033); NextGenerationEU/PRTR de la Unión Europea (CPP2022-009867, PID2020-119780RB-I00, DIN2020-011302); Gobierno Vasco (MTVD24/BG/003, MTVD23/BD/008, IT1732-22, IT1741-22, Pre-2019-1-0325); Diputación Foral de Gipuzkoa (2023-CIEN-000032-01); y becas de la Fundación BEGISARE y de la Fundación Susana Monsma.
