Desarrollo de un nuevo candidato terapéutico para las distrofias hereditarias de la retina

Las distrofias hereditarias de la retina (IRD) son un grupo de trastornos neurodegenerativos que causan la pérdida de visión debido a la degeneración de los fotorreceptores (bastones y conos). Se han identificado más de 270 genes implicados en estas patologías. La retinosis pigmentaria (RP) es la IRD más prevalente afectando a 2,5 millones de personas. La RP comienza con la degeneración de los bastones, provocando problemas de visión nocturna, y progresa con la degeneración de los conos, llevando a ceguera total. No existe un tratamiento eficaz para las IRDs, aunque la terapia génica, celular y los agentes neuroprotectores ofrecen potenciales enfoques terapéuticos. En este estudio se evalúa la capacidad de los compuestos MP, diseñados para estabilizar la interacción RyR-FKBP y regular los niveles de calcio, como tratamiento potencial para la RP. El compuesto MP-004, ha mostrado una baja toxicidad y una buena eficacia in vitro e in vivo, con una biodisponibilidad adecuada en la retina, así como una baja toxicidad sistémica en ratones y conejos. MP-004 mejoró significativamente la función de la retina en ratones rd10 así como la agudeza visual, preservando la estructura de la retina, lo que indica que MP-004 es un candidato prometedor para el tratamiento de las IRDs.