Biogipuzkoa Osasun Ikerketa Institutuko Neuroendekapen Sentsorialaren eta Gaixotasun Neuromuskularren taldeek, Miramoon Pharmarekin batera, erretinosi pigmentarioa tratatzeko molekula esperantzagarri bat garatu eta probatu dute saguetan. Ikerketa hau Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS) nazioarteko aldizkari zientifikoan argitaratu da, eta Klaudia González-Imaz, Araceli Lara-López, María Rodríguez-Hidalgo, Miren Sarasola-Gastesi, Adolfo López de Munain, Ainara Vallejo-Illarramendi eta Javier Ruiz-Ederrari esker egin ahal izan da.
Erretinosi pigmentarioa (EP) jatorri genetikoa duten begietako endekapenezko gaixotasunen multzo bat da, erretinaren endekapen progresiboa ezaugarri duena. Gaur egun, merkatuan eskuragarri dagoen tratamendu bakarra pazienteen % 1 baino gutxiagori mugatuta dago. Tratamendu-aukera berriak bilatzeko, ikertzaile-taldeak beste molekula bat garatu eta probatu du, MP-004 izenekoa, patologia hori tratatzeko. Horretarako, gaixotasunerako oso aproposak diren zelula- eta sagu-ereduak erabili ditu, eta MP-004 molekularen potentzial terapeutikoa frogatu du. Molekula txiki horren abantaila nagusiak dira, alde batetik, haren aplikazioa ez-inbaditzailea dela, eta begi-instilazio gisa ezagutzen den teknikaren bidez egiten dela; eta, bestetik, haren ekintza-mekanismoa independentea dela pazientean EP eragiten duen mutazio genetikoarekiko, eta horrek patologia hori duten pazienteen espektro zabalago bati mesede egin diezaiokeela.
Ikerketa honetan frogatu denez, MP-004 molekularen administrazio topikoak, begietako kolirio gisa, nabarmen moteltzen du gaixotasunaren progresioa EP oso ondo simulatzen duen sagu-eredu batean. Molekularekin tratatutako animalia horiek erretinaren funtzioa modu esanguratsuan zaindu zuten, erretinaren egitura hobeto mantendu zuten, eta kontrolean erabilitako animaliek baino ikusmen-zorroztasun handiagoa izan zuten.
Ondorioz, MP-004 EPrako agente terapeutiko esperantzagarria da, erretinaren egitura eta funtzioa zainduz, zeluletako kaltzio mailen modulazioagatik eta erretinako zelulen oxidazio egoeraren hobekuntzagatik, seguruenik. Beraz, proiektu honen eragina erretinako distrofia hereditarioen egoera klinikoa eraldatzeko duen ahalmenean datza. Horren adibide gisa, ikerketa horri esker, Sendagaien Europako Agentziak eta Estatu Batuetako Elikagaien eta Sendagaien Administrazioak sendagai umezurtz izendatu ahal izatea lortu du ikerketa-taldeak.
Ikertzaileek azpimarratzen duten bezala, “Oso harro gaude lan honen bikaintasun zientifikoaz, oftalmologiako ikerketa-aldizkari ospetsuenetako batean onartua. Gainera, haren ikuspegi translazionalari esker, molekula horretan oinarritutako saiakuntza kliniko bat garatzeko oinarriak ezarri ahal izan ditugu, eta datozen urteetan hastea espero dugu“.
Estatuko Ikerketa Agentziaren (MCIU/AEI/10.13039/501100011033), Europar Batasuneko NextGenerationEU/PRTR (CPP2022-009867, PID2020-119780RB-I00, DIN2020-011302), Eusko Jaurlaritzaren (MTVD24/BG/003, MTVD23/BD/008, IT1732-22, IT1741-22, Pre-2019-1-0325), Gipuzkoako Foru Aldundiaren (2023-CIEN-000032-01) eta BEGISARE Fundazioaren eta Susana Monsma Fundazioaren bekei esker egin da ikerketa hau.
