Cada 21 de junio se celebra el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Para conocer la investigación que se realiza sobre esta enfermedad en el Instituto, hemos acudido a Gorka Gereñu y Patxi Gil, miembros de los grupos de Enfermedades Neuromusculares y Enfermedades Neurodegenerativas.
¿Qué aspectos de la Esclerosis Lateral Amiotrófica investigáis?
En nuestro laboratorio, llevamos a cabo investigación aplicada en ELA, enfocada en identificar los misterios de esta compleja enfermedad. Nos dedicamos a comprender los mecanismos celulares y moleculares que desencadenan la degeneración de las neuronas motoras. No solo eso, sino que también investigamos cómo la patología se propaga de una célula a otra, explicando así la inexorable progresión de la enfermedad. Entre otros muchos trabajos que realizamos, tenemos la tesis de Andrés Jimenez que la defendió ayer mismo.
Una vez que logramos desgranar estos conocimientos fundamentales, nuestro propósito es el de diseñar terapias farmacológicas innovadoras que puedan intervenir directamente en estos procesos dañinos. Para lograrlo, contamos con la inestimable colaboración de un equipo de físicos teóricos del DIPC (Dr. Ariz Leonardo y Dr. Aitor Bergara) que realizan simulaciones avanzadas de unión fármaco-diana, y un dedicado grupo de químicos de la UPV/EHU (Dr. Jose María Aizpurua). Esta sinergia multidisciplinar es clave para transformar nuestros descubrimientos en posibles tratamientos efectivos.
¿Cómo pueden estas investigaciones mejorar la calidad de vida de los pacientes?
Creemos firmemente que los resultados de nuestra investigación deben ir más allá del laboratorio. Para ello, buscamos activamente transferir nuestros conocimientos a empresas derivadas o startups que nosotros mismos creamos. El objetivo de estas iniciativas es claro: explotar los hallazgos de nuestra investigación, elevando su valor para atraer la inversión privada y el interés de grandes farmacéuticas.
Este paso es crucial, ya que nos permite cumplir con los exigentes requisitos legales antes de que pueda ser aplicado en pacientes. Si superamos estas exigentes etapas nuestros descubrimientos pueden transformarse en una realidad tangible para las y los pacientes: en un comprimido, una inyección o una cápsula que realmente pueda estar a su disposición.
Actualmente, contamos con dos patentes con indicación para la ELA, una de las cuales ya ha sido licenciada a nuestra propia spinoff. Además, estamos explorando la posibilidad de reposicionar un medicamento existente que, según los prometedores resultados obtenidos en modelos animales, tiene un alto potencial para frenar el desarrollo de la ELA. Si estas expectativas se cumplen, sería un avance significativo en nuestra lucha contra la enfermedad.
¿Qué sentís al hacer este tipo de investigaciones?
La emoción que nos impulsa es la necesidad imperiosa de que nuestros esfuerzos en el laboratorio se traduzcan en un beneficio directo para los pacientes de ELA. Ver que nuestras horas de trabajo, nuestra dedicación y nuestros descubrimientos se convierten en una mejora real en la vida de quienes padecen esta enfermedad sería la máxima realización de nuestro cometido.
Sin embargo, a la vez, no podemos ignorar la sombra de la frustración que a menudo nos rodea. Somos plenamente conscientes de los límites, no solo conceptuales y técnicos que impone una enfermedad tan compleja, sino también de las barreras burocráticas y administrativas que ralentizan el camino desde nuestras ideas innovadoras hasta que llegan a las manos de los pacientes. Es un recordatorio constante de que la investigación es una carrera de fondo, pero también de que cada paso, por pequeño que sea, nos acerca a nuestro gran objetivo.
